Ученые создали наночастицы для редактирования ДНК
В новом исследовании ученые из MIT разработали наночастицы, которые могут доставлять систему редактирования генома CRISPR, и специально модифицировать гены у мышей. Команда использовала наночастицы для переноса компонентов CRISPR, устраняя необходимость использования вирусов для доставки.
Используя новую методику доставки, исследователи смогли вырезать определенные гены примерно в 80 процентах клеток печени, что является наилучшим показателем успеха, достигнутым CRISPR у взрослых животных. Один из генов, предназначенных для этого исследования, известный как Pcsk9, регулирует уровень холестерина. Мутации в человеческой версии гена связаны с редким расстройством, которое называется доминантной семейной гиперхолестеринемией, и FDA недавно одобрило два препарата антитела, которые ингибируют Pcsk9.
Однако эти антитела необходимо регулярно принимать, а для остальной части жизни пациента — проводить терапию. Новые наночастицы постоянно редактируют ген после однократного лечения, и этот метод также можно предлагать для лечения других заболеваний печени, согласно заявлению команды MIT.
Напомним, что сейчас многие ученые пытаются разработать безопасные и эффективные способы доставки компонентов, необходимых для CRISPR, который состоит из ДНК-режущего фермента под названием Cas9 и короткой РНК, которая направляет фермент в определенную область генома.
Источник: VistaNews
