Редкое генетическое заболевание фенилкетонурия теперь поддается лечению
Исправить мутацию ДНК клеток печени, вызывающую заболевание под названием фенилкетонурия, смогли исследователи из Высшей технологической школы Цюриха.
Исследования проводились на взрослых мышах. Ученые модифицировали «редактор оснований» на основе белка CRISPR Cas9, так, чтобы получить возможность доставки гена в печень посредством вирусного вектора.
Исправить точечную мутацию у мышей получилось, мыши излечились. Таким образом, фенилкетонурия – одно из немногих генетических заболеваний, которое теперь возможно вылечить. Это заболевание передается от родителей ребенку. Заболевание протекает с нарушением обмена аминокислот, вызывающего нехватку выработки печеночного фермента. Результатом этого становится поражение центральной нервной системы.
Ученые надеются применить положительные результаты, полученные в опытах над мышами, к лечению генетических заболеваний у людей. Статья на эту тему опубликована в NatureMedicine, исследователи высказывают уверенность в возможности применения метода переноса гена с помощью вирусного вектора для лечения различных наследственных заболеваний у взрослых людей.
«Редакторы оснований» наиболее эффективно выполняют функцию редактирования ДНК. Классическое редактирование с помощью белка Cas9 связано с тем, что белок разрезает ДНК, а затем залечивает ее. Такая процедура эффективно работает, если клетки активно делятся. Но у взрослых клетки преимущественно находятся в состоянии покоя.
Новый метод доставляет в клетки «редакторы оснований», к примеру, dCas9 на основе неактивной нуклеазы. При этом связывание с ДНК клетки и исправление ее мутаций происходит без разрезания ДНК.
Источник: VistaNews
