Загрузка...
Вы здесь:  Главная  >  ЗДОРОВ’Я  >  Данная статья

Впервые в мире экспериментальная терапия дала положительный эффект при неизлечимом заболевании

28.10.2018 

терапияВпервые в мире экспериментальная терапия дала положительный эффект при неизлечимом заболевании. Пациентом стала семилетняя Мила Маковец из Боулдера, штат Колорадо (США).

Как сообщает The Daily Mail, Мила росла нормальным ребенком до трехлетнего возраста. Далее у нее начало развиваться заикание, она с трудом ходила, начала терять зрение. В 2016 году врачи поставили ей диагноз – болезнь Баттена. При этом заболевании в клетках нервной системы скапливаются жировые вещества, что приводит к потере речи, нарушениям зрения, слабоумию, эпилепсии. При прогрессивном течении, болезнь Баттена приводит к летальному исходу.

На сегодняшний день болезнь диагностирована у 14 тыс. детей по всему миру. В настоящее время клинически одобренных методов лечения не существует.

Несмотря на страшный диагноз, родители Милы не теряли надежду на улучшение состояния здоровья дочери. Специально для Милы, исходя из ее генетической мутации, был разработан препарат, который дал хорошие результаты.

При болезни Баттена наследственность играет первостепенную роль. В данном случае речь идет о мутации гена CLN7, который наследуется от обоих родителей. Между тем медикам удалось выяснить, что в случае с Милой мутированным был ген только по отцовской линии.

Эта информация позволила медикам предложить родителям провести лечение новым препаратом antisense oligonucleotide, который лишь недавно был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Производитель препарата согласился разработать antisense oligonucleotide специально для Милы, с учетом ее генной мутации. Лечение с одобрения FDA было начато в январе текущего года.

По оценке медиков, у девочки наблюдается положительная динамика: к примеру, мышцы набирают силу, улучшились глотательные рефлексы. Несмотря на то, что к Миле еще не вернулась способность говорить, ее родители продолжают верить в успех новой терапии.

Источник: NEWS.am

Аспекты.net

загрузка...
загрузка...

You might also like...

Які харчові звички дитини являються шкідливими для її здоров’я?

Read More →