CRISPR может помочь справиться с серповидно-клеточной анемией
Редактирование генома с помощью метода CRISPR может помочь в лечении клеточно-серповидной анемии. Ученые из University of Utah использовали этот метод при лечении мышей с этим заболеванием, и хотя результат не был на 100% удовлетворительным, есть вероятность, что в скором времени метод будет опробован и на людях.
Серповидно-клеточная анемия, как известно, возникает в результате мутации в гене, кодирующего бета-глобин, одного из компонентов гемоглобина. Мутация приводит к нарушению структуры белка, гемоглобин начинает «слипаться». В результате эритроциты теряют свою характерную форму и становятся похожи на серп (с этим и связано название заболевания). Пациенты, страдающие этой формой анемии, живут меньше, чем те, у кого отсутствует мутация в бета-глобине, а состояние их здоровья существенно ухудшается.
Сегодня одним из способов лечения серповидно-клеточной анемии является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным, да и найти подходящего донора нелегко.
Ученые решили применить редактирование генома с помощью CRIPSR и заменить мутировавший участок неповрежденным фрагментом ДНК. Эта процедура была проведена на клетках из донорской крови, взятой у пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией. Авторам удалось модифицировать далеко не все клетки, однако они считают, что и этого может оказаться достаточно для улучшения состояния пациентов, страдающих этим заболеванием.
В дальнейшем они смогли модифицировать с помощью этой технологии стволовые клетки крови и ввели их в кровоток мышей, где клетки циркулировали в течение четырех месяцев. Это довольно большой срок при довольно невысокой продолжительности жизни мышей. Авторы предполагают, что такие клетки можно будет вводить и людям, и они будут циркулировать в их кровотоке длительное время.
Не исключено, что таким способом можно будет лечить не только серповидно-клеточную анемию, но и другие подобные заболевания.
Исследователи сообщили, что планируют провести клинические испытания этого метода в течение ближайших пяти лет. Они отмечают, что даже замена всего 5% поврежденных эритроцитов на здоровые приведет к заметному улучшению состояния пациентов.
Источник: NEWS.am
